Patiënten hebben geen last meer van erfelijke ziekte na gentherapie in UMC

Tien patiënten die leden aan een zwellingsziekte dankzij gentherapie in onder meer het Amsterdam UMC van bijna al hun klachten afgekomen. Dat betekent een doorbraak voor het ziekenhuis, dat een proef had opgezet waar de patiënten aan mee konden doen. De patiënten leden allemaal aan angio-oedeem. Dat is een erfelijke ziekte waarbij een fout in het DNA overal in het lichaam zwellingen kan veroorzaken. Die zwellingen kunnen ook in de keel voorkomen, waardoor patiënten het risico lopen dat ze stikken en overlijden. Na het onderzoek in het UMC en de universiteiten van Auckland en Cambridge blijkt daar nu een goede, medicijnloze behandelmethode voor te zijn. Afname van een eiwit De tien patiënten, van wie er twee in het UMC werden behandeld, kregen een eenmalige 2 tot 4 uur durende behandeling met een CRISPR-Cas-9-infuus. Uit onderzoek blijkt nu dat die behandeling ervoor zorgt dat het eiwit (kallikreïne) dat de zwellingen veroorzaakt, met 95 procent afneemt.  Een half jaar na de kuur blijken alle patiënten die meededen ziektevrij te zijn, terwijl ze sinds de behandeling geen medicijnen gebruikten. "Met deze therapie hopen we de ziekte volledig onder controle te krijgen," zegt internist Danny Cohn van het UMC. "De patiënten zijn na een half jaar nog steeds van de medicijnen af die ze anders hun hele leven zouden moeten blijven gebruiken."  Andere aandoeningen Volgens het ziekenhuis lijkt het erop dat één behandeling een blijvende oplossing biedt tegen de zwellingen. "Bovendien is dit resultaat een enorm potentieel voor de ontwikkeling van vergelijkbare behandelingen voor patiënten met andere erfelijke aandoeningen", zegt Cohn. De patiënten worden de komende 15 jaar nauwlettend gevolgd om te kijken wat de effecten op lange termijn zijn. Volgens het UMC heeft de behandeling tot nu toe niet geleid tot ernstige of blijvende bijwerkingen.